Salute

"Bimbi bolla": via libera alla terapia con le staminali

L'alternativa messa a punto dai ricercatori del San Raffaele è la terapia genica che permette di curare la malattia attraverso le cellule staminali del bambino stesso, attraverso un vettore funzionante ottenuto da un virus modificato in laboratorio per renderlo innocuo ma ancora capace di penetrare nelle cellule ospiti.

La nuova terapia è stata presentata oggi presso la Presidenza del Consiglio dei Ministri nell'ambito dell'incontro "Strimvelis: cronaca di un primato italiano". Poi c'è Valerio, che è italiano: questi 5 bambini, citati ad esempio di un elenco lungo 18 nomi, sono nati due volte.

Nicola Bedin, amministratore delegato dell'IRCCS Ospedale San Raffaele, ha commentato: "Questo importante risultato è stato possibile grazie all'efficace collaborazione tra IRCCS Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e GSK, collaborazione che ha consentito di coniugare anni di ricerca scientifica, pratica clinica di altissimo livello e competenza nello sviluppo della terapia". Si tratta della prima terapia genica curativa ex vivo al mondo con cellule staminali recentemente approvata dall'autorità europea per trattare i pazienti affetti da una rara malattia, l'ADA-SCID, che colpisce 15 persone all'anno in Europa e 350 nel mondo.

D'ora in avanti i bambini colpiti dalla ADA-SCID, malattia rara più conosciuta come sindrome dei "bambini bolla", potranno avere una prospettiva di vita grazie a Strimvelis, la terapia genica ideata grazie alla cooperazione tra l'ospedale San Raffaele, la casa farmaceutica Gsk e la Fondazione Telethon.

La Commissione Europea ha infine concesso a GlaxoSmithKline il permesso di commercializzare la terapia genica basata su cellule staminali, destinata al trattamento dei bambini affetti dalla patologia là dove non è disponibile un donatore di cellule staminali antigene umano leucocitario (HLA) compatibile. "Riassume con forza la capacità di essere all'avanguardia dell'innovazione, per il bene di tutti".
La terapia, infatti, da' speranza ai rarissimi malati di Immunodeficienza Severa Combinata da Deficit di Adenosina-Deaminasi, costretti a vivere isolati dal mondo, in una 'bolla, appunto.
Frutto di un'alleanza a 3, Strimvelis segna il passaggio da una terapia sperimentale a un 'farmaco' per tutti.

L'autorizzazione all'immissione in commercio di Strimvelis si basa sui dati relativi a 18 bambini guariti con il trattamento sperimentale.

Questo fino a una quindicina di anni fa, quando all'ospedale San Raffaele di Milano è iniziata la sperimentazione di una terapia genica rivoluzionaria. Quelle di Fondazione Telethon, dell'Ospedale San Raffaele e di GSK, che nel 2010 hanno sottoscritto un accordo con l'obiettivo di mettere a disposizione il proprio know how per arrivare allo sviluppo e alla commercializzazione di sette terapie per altrettante patologie rare.



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