Salute

Usa: modificato Dna di un paziente per curarlo

Usa: modificato Dna di un paziente per curarlo”

I primi segni per capire se l'approccio sta funzionando si avranno in un mese, ma entro tre mesi si saprà con sicurezza se il trattamento è riuscito.

Nelle terapie geniche già testate in passato il Dna viene modificato in laboratorio in cellule prelevate dal paziente e poi, una volta sicuri del risultato, reinfuse.

Con la nuova tecnica, la modifica del gene sta avvenendo all'interno del corpo: è come inviare un "mini chirurgo" per collocare il nuovo gene nella posizione giusta. L'esperimento é stato realizzato lunedì ad Oakland (California).

Una prova scientifica che potrebbe cambiare la storia.

È la prima volta al mondo che si tenta un gene editing su una malattia metabolica e su un uomo adulto.

Il malato era affetto da un problema metabolico, la sindrome di Hunter. Madeux ha subito 26 operazioni per ernie e deformazioni ossee, oltre che per problemi alle orecchie, agli occhi e alla cistifellea. Dosi settimanali dell'enzima mancante possono alleviare alcuni sintomi, ma costano da 100.000 a 400.000 dollari all'anno e non bloccano i danni al cervello. La malattia aveva deformato la sua vie aeree: "Stavo annegando nelle mie secrezioni, non potevo tossire", racconta. L'equipe medica è intervenuta con l'obiettivo di 'aggiustare' il gene che ha causato la patologia di cui Madeux soffre sin dalla nascita.



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